Er is een nieuwe behandelingsmethode toegelaten op de markt voor gentherapie voor transfusieafhankelijke thalassemiepatiënten.
Deze vorm van gentherapie is er opgericht om de productie van het foetale hemoglobine te verhogen. Bij thalassemiepatiënten zit er geen foutje in het foetale hemoglobine waardoor deze cellen het zuurstof efficiënter kan vervoeren. De hoop is dat de gentherapie de behoefte aan chronische bloedtransfusies stopt.

Sangamo Thherapeutics Inc. en Bioverativ Inc. hebben aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration de aanvraag voor onderzoek naar het nieuwe medicijn ST-500 heeft geaccepteerd. Het betreft een medicijn dat genetisch bewerkte celtherapie bij transfusieafhankelijke thalassemiepatiënten mogelijk maakt.

Doordat de aanvraag voor het doen naar onderzoek is goedgekeurd, kunnen de farmaceuten in de eerste helft van 2018 beginnen met het testen van het medicijn op thalassemiepatiënten. Deze studie zal op verschillende plaatsen in Amerika plaatsvinden.