• Trombotische
    trombocytopenische
    purpura

Trombotische trombocytopenische purpura

Medicijn Caplacizumab

De wetenschappelijke commissie van het European Medicines Agency (EMA): het Europees comité voor beoordeling van geneesmiddelen voor mensen (CHMP) gaf op juni 2018 een positief registratieadvies af voor: Caplacizumab (Cablivi®), in combinatie met plasma-uitwisseling en immuunsuppressie, voor de behandeling van volwassen patiënten Trombotische trombocytopenische purpura (TTP).

De Europese Commissie en ook FDA ( Amerika) heeft inmiddels een vergunning verleend voor Caplacizumab. lees meer >>

TTP is zeer zeldzaam en treft wereldwijd amper 8.000 mensen per jaar. Bij patiënten klitten bloedplaatjes samen waardoor zich bloedklonters vormen, zuurstoftransport belemmerd wordt, thromboses ontstaan en vitale organen beschadigd raken.

Patiënten die met op spoed binnenkomen, krijgen standaard gedurende enkele dagen vers bloedplasma toegediend. Maar dat slaat niet bij iedereen aan.

Met caplacizumab als extra medicijn kan het aantal dagen behandeling en hospitalisatie verminderd worden en blijken ook ernstige aandoeningen als beroertes, hartinfarcten of longembolie veel minder voor te komen.

Dr. R.Fijnheer (internist-hematoloog Meander Medisch Centrum, Amersfoort) zegt hierover:
"Caplacizumab is een nieuw medicijn. Heel goed nieuws dat voor het zeldzame TTP er een nieuwe behandeling ontwikkeld is. TTP gaat met caplacizumab sneller beter en is er minder plasma nodig. Helaas moet prednison nog steeds in hoge dosering worden geven en is ook de plasma wisseling nodig.

Verder is het nog niet geheel duidelijk hoe het gaat met de patiënt aan het einde van de behandeling. Na 1 maand caplacizumab wordt de behandeling gestopt en kan het zijn dat de TTP nog niet geheel rustig is (met name dat Adamts13 nog steeds verlaagd is). Doorgaan of stoppen met caplacizumab is dan de vraag.

De werkgroep TTP zal samen met de patiënten organisatie de richtlijn aanpassen en zich beraden over de precieze plaats van dit veelbelovende medicijn"

Persbericht m.b.t. de Europese goedkeuring
Animatie
Artikel Rob Fijnheer Nederlands Tijdschrift voor Hematologie



Aansluiten bij
Stichting Zeldzame Bloedziekten?

Patiëntengroepen kunnen voor facilitaire ondersteuning terecht bij onze stichting!
Voor een eigen domein binnen de website, een digitaal kantoor, een e-nieuwsbrief en een gemeenschappelijke toolkit met handige formats, en meer.
Geïnteresseerd? Stuur een bericht naar info@bloedziekten.nl

Lees meer