Nieuwe vorm van gentherapie ‘Crispr Cas9 technologie ‘ voor sikkelcelziekte en transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie is nu ook goedgekeurd in Europa.
Mensen met sikkelcelanemie of thalassemie hebben een afwijking in een gen dat zorgt voor de aanmaak van rode bloedcellen. Sikkelcelpatiënten hebben daardoor afwijkend bloed, wat hevige pijnaanvallen kan veroorzaken. Bij thalassemie maakt het lichaam te weinig bloed aan. Mensen met deze aandoening zijn voortdurend afhankelijk van bloedtransfusies.
In Nederland hebben tussen 1300 en 2000 mensen sikkelcelanemie. Enkele honderden lijden aan thalassemie. De nieuwe behandeling is bedoeld voor patiënten van 12 jaar en ouder.
Nu het Europese Medicijnagentschap de behandeling heeft goedgekeurd, betekent dat nog niet dat mensen meteen behandeld kunnen worden. Eerst moeten de betrokken partijen nog onderhandelen over de prijs, en die kan nogal oplopen.
“De schatting is dat de behandeling ongeveer 2 miljoen euro per patiënt gaat kosten”, vertelt Nur. “Vooralsnog is dat waarschijnlijk alleen voor de rijke landen haalbaar, hopelijk ook in Nederland.”