• Hereditaire
    xerocytose

Ontwikkelingen

Senicapoc werd in de vroege jaren 2000 getest op sikkelcelanemie.

Na de mislukte fase 3 verliet Pfizer het senicapoc-programma en deponeerde het in 2011 in de NIH Clinical Collection. Door deze stap hebben onderzoekers open toegang tot senicapoc om het te testen voor andere indicaties, a.o HX. Voorlopig zal dit geneesmiddel echter nog niet beschikbaar zijn.

TAPIR-studie

ThermAl stability of Pyruvate kinase In Red blood cells

Bij zeldzame erfelijke bloedarmoede wordt de bloedarmoede vaak veroorzaakt door een verhoogde afbraak van rode bloedcellen. Hoewel we vaak wel goed weten wat er mis is met de rode bloedcellen van mensen die hier last van hebben, is het nog niet precies bekend hoe het nu precies komt dat deze rode bloedcellen sneller worden afgebroken. In dit onderzoek kijken wij naar een eiwit dat van nature in alle rode bloedcellen voorkomt en nodig is voor het produceren van voldoende energie voor de cellen. Dit eiwit heet pyruvaatkinase. Het doel van dit onderzoek is om in het laboratorium te kijken hoe dit eiwit functioneert, en of we het eventueel beter kunnen laten werken.
Dit onderzoek wordt grotendeels uitgevoerd in het UMC Utrecht, maar daarnaast zal een deel van het onderzoek ook plaatsvinden bij enkele andere universiteiten en ziekenhuizen in Europa.




Aansluiten bij
Stichting Zeldzame Bloedziekten?

Patiëntengroepen kunnen voor facilitaire ondersteuning terecht bij onze stichting!
Voor een eigen domein binnen de website, een digitaal kantoor, een e-nieuwsbrief en een gemeenschappelijke toolkit met handige formats, en meer.
Geïnteresseerd? Stuur een bericht naar info@bloedziekten.nl

Lees meer