Met ingang van 1 augustus 2023 is het geneesmiddel sutimlimab beschikbaar in geselecteerde ziekenhuizen binnen het Orphan Drug Access Protocol (ODAP) voor de behandeling van volwassen patiënten met koude agglutinatieziekte (cold agglutinin disease, CAD), die last hebben van symptomatische/ernstige anemie en voldoen aan vastgestelde criteria.
Tijdens het jaarlijkse Dutch Hematology Congress (DHC) in het congrescentrum Papendal presenteerde Kathelijn Verdeyen (arts-onderzoeker in Amsterdam UMC) op 23 januari 2025 de ervaringen van één jaar Orphan Drug Access Protocol (ODAP) voor sutimlimab bij koude agglutinineziekte (CAD).
De hoofdpunten waren:
- ODAP heeft gezorgd voor snelle, gecontroleerde toegang tot sutimlimab: sinds 1 augustus 2023 is het geneesmiddel beschikbaar in Nederland, minder dan 10 maanden na EMA-goedkeuring.
- De indicatiecommissie is een waardevol middel om met een team van CAD-experts ervaring uit te wisselen.
- Gecontroleerde aanpak met vooraf gedefinieerde start- en effectiviteitscriteria gecombineerd met de expertise in de commissie zorgt voor een afgewogen beslissing over gepaste inzet van het geneesmiddel..
- Samenwerking tussen medische professionals, zorgverzekeraars en farmaceutische industrie maakt deze pilot mogelijk.