Nieuwe studie voor primaire koude agglutinatieziekte (CAD)
In november 2024 is in het UMC Amsterdam de HOVON 169 CaZa-studie van start gegaan, een fase 2-onderzoek gericht op de effectiviteit van zanubrutinib bij de behandeling van koude agglutinatieziekte. Dit multicenter-onderzoek wordt uitgevoerd in samenwerking met meerdere toonaangevende centra:
- UMC Amsterdam – Hoofdonderzoeker: Dr. Josephine Vos
- Erasmus MC Rotterdam – Hoofdonderzoeker: Dr. Peter te Boekhorst
- UMC Groningen – Hoofdonderzoeker: Dr. Hilde Kooistra
- UZ Leuven – Hoofdonderzoeker: Dr. Daan Dierickx
- AZ Delta Roeselare – Hoofdonderzoeker: Dr. Dries Deeren
Binnenkort gaat de studie ook van start in het Erasmus MC Rotterdam en het UMC Groningen.
Zanubrutinib is een zogenoemde Bruton’s tyrosinekinase (BTK)-remmer. BTK-remmers worden gebruikt in de behandeling van verschillende soorten lymfeklierkanker. Zanubrutinib is een orale B-celkloongerichte therapie en is eerder effectief en veilig gebleken bij patiënten met Waldenström macroglobulinemie. Dit is een zeldzame vorm van lymfeklierkanker en heeft sterke overeenkomsten met koude agglutinatieziekte. De hypothese is dat zanubrutinib ook goed werkzaam is tegen hemolytische anemie en koude-geïnduceerde huidklachten bij patiënten met koude agglutinatieziekte.
HOVON 169 is een internationaal onderzoek waaraan 25 patiënten deelnemen, die gedurende minimaal 6 maanden continu orale zanubrutinib-behandeling krijgen. Alle deelnemers worden tot 3 jaar na registratie gevolgd.
Verwacht wordt dat zanubrutinib een doeltreffend en veilig middel is, dat het goed verdragen wordt en dat het voor de patiënten met koude antistoffen een betere kwaliteit van leven zal geven door vermindering van zowel bloedarmoede als koude-geïnduceerde klachten.
AIHA-patiënten met koude antistoffen die mogelijk in aanmerking komen voor deelname aan deze studie, wordt geadviseerd dit te bespreken met hun eigen hematoloog.
Twee studies voor volwassen AIHA patiënten
In het Amsterdam UMC zijn weer twee studies gaande voor volwassen AIHA patiënten.
Er is een studie voor patiënten met koude antistoffen (Sobi studie) en een studie voor patiënten met warme antistoffen (Momenta studie).
De Momenta studie is nog open in het Amsterdam UMC en het HagaZiekenhuis. De Sobi studie is gesloten voor deelname.
Voor meer informatie over deelname aan de studies in het Amsterdam UMC kunt u contact opnemen met Trialbureau Hematologie AMC via [email protected] o.v.v. naam van de studie/ t.a.v. dr J.M.I. Vos
PDY16370 en LTS1663 studies
In het Amsterdam UMC, locatie AMC zijn deze studie gesloten voor deelname.
Het doel van deze internationale studies is te onderzoeken of het medicijn BIVV020 effectief is bij koude AIHA/koude agglutinine ziekte. Het middel is de opvolger van sutimlimab, een medicijn dat in de Cardinal en Cadenza studie heel effectief bleek bij koude AIHA. De hoop is dat deze opvolger krachtiger werkt, dus dat er een lagere dosis nodig is en dat het ook langer doorwerkt.
Cadenza en Cardinal studie
In het Amsterdam UMC en LUMC wordt een studie uitgevoerd voor patiënten met specifieke vormen van AIHA [complement gemedieerd].
Het doel is om het effect van een transfusie te verbeteren m.b.v. een complement remmer. Inmiddels is deze studie gesloten.
Lees meer
Forward studie
In het Amsterdam UMC, locatie AMC is de Forward studie van start gegaan.
Het doel van deze internationale studie is te onderzoeken of het medicijn Fostamatinib
(orale SYK-remmer) effectief is bij warme AIHA. Lees meer
Op 31 januari 2018 verleende de FDA de weesgeneesmiddelaanduiding aan fostamatinib voor de behandeling van patiënten met AIHA. Lees meer
Fase 2 klinische studie van APL-2
APL-2 is ontworpen om de complementcascade centraal bij C3 te remmen en kan mogelijk een breed scala aan complementgemedieerde ziekten effectiever te behandelen.
De Face 2 studie wordt gedaan om de veiligheid, verdraagbaarheid, voorlopige werkzaamheid van meerdere doses APL-2 te beoordelen bij patiënten met auto-immune hemolytische anemie (AIHA). De eerste trials met APL2, voor de aandoeningen AIHA en PNH, zijn niet in Nederland open maar worden in de Verenigde Staten uitgevoerd.
Lees meer