Het ontwikkelen, toelaten op de markt en het toegankelijk maken van deze weesgeneesmiddelen voor patiënten zijn ingewikkelde processen,
gebonden aan strenge regels. Uiteenlopende partijen spelen hierin een rol, ook patiëntenorganisaties.
De informatie op de website van de VSOP geeft een overzicht van de processen en betrokken organisaties die de beschikbaarheid
Voordat patiënten een nieuw medicijn (geneesmiddel) krijgen, moeten onderzoekers weten of het medicijn veilig is. Een nieuw medicijn wordt in drie stappen ontwikkeld:
Toelichting
Stap 1: Laboratorium
In het laboratorium zijn onderzoekers steeds op zoek naar nieuwe medicijnen. In het laboratorium testen de onderzoekers een medicijn uitgebreid.
Stap 2: Proefdieren
Als de testen positief uitvallen, volgt onderzoek bij proefdieren. De onderzoekers kijken welk effect het medicijn heeft op de dieren. Ook kijken ze of er bijwerkingen zijn.
Stap 3: Onderzoek bij mensen
Dierproeven laten zien of het medicijn veilig lijkt en resultaat heeft. Als dat zo is, begint pas het onderzoek bij mensen. Er is dus al veel onderzocht, voordat u de vraag krijgt om mee te doen aan een onderzoek. Onderzoek bij mensen bestaat uit vier verschillende fasen.
Fase 1: Is het medicijn veilig?
In de eerste fase kijken de onderzoekers of proefpersonen het medicijn verdragen. Meestal zijn dat gezonde vrijwilligers, soms zijn het patiënten. Ook kijken de onderzoekers hoe het middel werkt in het lichaam.
Fase 2: Werkt het medicijn?
Als het medicijn voldoende veilig is, wordt het bij patiënten getest. Nu kijken de onderzoekers of het echt werkt tegen de ziekte.
Fase 3: Werkt het medicijn beter dan bestaande medicijnen?
Zijn de resultaten goed, dan vragen de onderzoekers meer patiënten. Vaak vergelijken ze het medicijn met een bestaand medicijn. Als het medicijn voldoende resultaat heeft, wordt het officieel geregistreerd als medicijn. Artsen mogen het medicijn nu gaan voorschrijven.
Fase 4: Wat zijn de gevolgen op lange termijn?
Ook naar geregistreerde medicijnen wordt nog onderzoek gedaan. Dit kan bij tienduizenden patiënten gebeuren. Meestal kijken onderzoekers naar bijwerkingen op lange termijn.
Bron toelichting: Brochure ‘Medisch wetenschappelijk onderzoek’, Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, zomer 2009.