Op 31 januari 2018 verleende de FDA de weesgeneesmiddelaanduiding aan fostamatinib voor de behandeling van patiënten met AIHA.
“Veel patiënten met AIHA lijden aan een ernstige, slopende ziekte die hun kwaliteit van leven negatief beïnvloedt”, zegt David J. Kuter, MD, de directeur van het Center of Hematology in het Massachusetts General Hospital in Boston en de hoofdonderzoeker van de SOAR-studie.
“Er zijn geen door de FDA goedgekeurde medicijnen voor de behandeling van AIHA, wat betekent dat diegenen die met de aandoening leven behoefte hebben aan nieuwe en effectieve therapeutische opties.”
12 juni 2018 presteerde Rigel Pharmaceuticals, Inc. European op de Hematology Association (EHA) in Stockholm, de tussentijdse resultaten van Phase 2 SOAR-studie.
Fase 1 waren 17 patiënten geïncludeerd. Fase 2 volgt hetzelfde protocol als Fase 1 en omvat 20 patiënten. Deze studie is open in Verenigde Staten en Canada en het plan is om deze studie dit jaar ook in Verenigd Koninkrijk en Frankrijk te starten.
Criteria voor deelname studie
- Volwassen patiënten (>18 jaar) met warme antilichaam-AIHA (mogelijk secundair aan een andere medische aandoening)
- Reageerde niet op of verdroeg niet ten minste één voorafgaand AIHA-behandelingsregime (bijv. Prednison, rituximab, splenectomie)
- Anemie (laag hemoglobine)
Men kan tijdens de studie doorgaan met de behandeling met een stabiele dosis steroïden, azathioprine of ESA’s (erytropoëse stimulerende middelen zoals epoëtine alfa)
‘Hopelijk levert de studie de resultaten op die men verwacht en verbetert het medicijn de levenskwaliteit van deze groep patiënten”