Op 1 augustus 2024 heeft de European Medicines Agency (EMA, de instantie die verantwoordelijk is voor de goedkeuring en het toezicht op geneesmiddelen in de EU), Adzynma® goedgekeurd. Dit geneesmiddel is bedoeld voor de behandeling van kinderen en volwassenen met congenitale (aangeboren) Trombotische Trombocytopenische Purpura (cTTP).
Patiënten met cTTP hebben in hun bloed een tekort aan het enzym (een soort eiwit) ADAMTS13. Normaal gesproken zorgt ADAMTS13 ervoor dat lange ketens van de zogenaamde Von Willebrand-factor in het bloed in kortere stukken worden geknipt. Als deze lange ketens niet worden geknipt, vormen ze samen met bloedplaatjes ongewenste bloedstolsels.
De actieve stof in Adzynma is een kunstmatig gemaakte kopie van het natuurlijke enzym ADAMTS13, ook wel de recombinante versie genoemd (rADAMTS13). Adzynma vervangt het ontbrekende enzym zodat de lange ketens van de Von Willebrand-factor weer kunnen worden geknipt in kortere stukken. Dat helpt om de vorming van ongewenste bloedstolsels te voorkomen zodat de bloedplaatjes normaal beschikbaar blijven in het bloed.
De volgende stap om Adzynma (rADAMTS13) beschikbaar te maken in Nederland is het verkrijgen van vergoeding. Takeda werkt momenteel samen met de TTP-werkgroep, de patiëntenorganisatie Stichting Zeldzame Bloedziekten en zorgverzekeraars om deze vergoeding te regelen. De verwachting is dat deze vergoeding in het voorjaar van 2025 verkregen zal worden.
Mocht je meer willen weten over deze behandeling, neem dan hierover contact op met je behandeld arts.