Trombotische trombocy­topenische purpura

Trombotische trombocy­topenische purpura

Promotieonderzoek naar ontstaan TTP

Bericht van hematoloog Rob Fijnheer in nieuwsbrief TTP van september 2017,
internist-hematoloog in Meander Medisch Centrum in Amersfoort

De medische ontwikkelingen rond TTP gaan gestaag voort.
Op 19 april promoveerde Fabian Verbij op TTP. Hij heeft samen met Jan Voorberg 4 jaar onderzoek gedaan op Sanquin naar het ontstaan van TTP.

TTP is een auto-immuun ziekte en ontstaat door antistoffen tegen ADAMTS13.
De vraag is: waarom gaat iemand antistoffen maken?
Waarom gaat de afweer tegen zichzelf keren?

Fabian heeft de immuuncellen uit het bloed van TTP patiënten gehaald en vervolgens met ingewikkelde technieken gekeken hoe ADAMTS13 door de immuuncellen herkend wordt. ADAMTS13 wordt in kleine stukjes geknipt en vervolgens gepresenteerd aan immuuncellen.

Hij heeft ontdekt welke cellen in het lichaam daarbij betrokken zijn. Met deze kennis hopen wij te ontdekken hoe antistoffen in TTP gemaakt worden en of wij TTP weten te voorkomen.
De gedachte is: TTP-patiënt heeft een lichte infectie (bijvoorbeeld griep) en vervolgens gaat het immuun apparaat verkeerd aan de slag en maakt niet alleen antistoffen tegen het virus, maar ook tegen ADAMTS13. Het onderzoek gaat verder voortgezet worden en met name het bloed afgenomen bij de TTP-patiëntendag is van groot belang:
anders kunnen we er nooit achter komen hoe TTP voorkomen kan worden?

Nieuwe medicijnen
1. Rituximab (mabthera) is een medicijn tegen immuuncellen in het lichaam. Steeds duidelijker is dat rituximab de antistof-aanmaak bij TTP-patienten kan stoppen en een gunstige werking heeft. Bij herhaalde TTP-aanvallen of een TTP die niet goed reageert op plasma dan heeft rituximab een belangrijke plaats. De hematologen in Nederland hebben nu gelukkig ook vergoeding voor deze indicatie gekregen en kan het zonder enige (financiële) belemmering worden gegeven bij de moeilijk te behandelen patiënt.

2. De firma Ablynx (België) heeft een aanvraag tot toelating in Europa ingediend voor de goedkeuring van caplacizumab. Caplacizumab is een anti-vonWillebrand factor antistof voor de behandeling van TTP. Uit eerste resultaten blijkt dat de TTP aanval sneller overgaat met caplacizumab en dat er minder plasma nodig is. De wetenschappelijke studie om dit aan te tonen is net afgesloten. In Nederland heeft er een patiënt meegedaan.

Aansluiten bij Stichting Zeldzame Bloedziekten?

Patiëntengroepen kunnen voor facilitaire ondersteuning terecht bij onze stichting!
Voor een eigen domein binnen de website, een digitaal kantoor, een e-nieuwsbrief en een gemeenschappelijke toolkit met handige formats, en meer.
Geïnteresseerd? Stuur een bericht naar [email protected]