Onderzoekers van het UMC Utrecht begrijpen beter hóe de zeldzame auto-immuunziekte TTP problemen veroorzaakt. Een reeds bestaand medicijn zou ook deze patiënten kunnen helpen.
Ze beschrijven hun resultaten deze week in het tijdschrift Circulation.
Het gaat om de levensbedreigende aandoening trombotische trombocytopenische purpura (TTP) die vooral bij vrouwen voorkomt. Deze patiënten kampen met ziekteaanvallen waarbij overal kleine propjes in bloedvaten ontstaan. Hierdoor raken de kleine bloedvaten in het hart, nieren en hersenen verstopt en kunnen deze organen daardoor ernstig beschadigd raken. Dergelijke aanvallen kunnen meerdere keren per jaar voorkomen.
Bij de ziekte klonteren de bloedplaatjes van de patiënt samen, zoveel is duidelijk. Dr. Claudia Tersteeg en Dr. Coen Maas van het Laboratorium voor Klinische Chemie en Hematologie van het UMC Utrecht en collega’s van de Universiteit Leuven hebben dat nu op het kleinste niveau uitgezocht. Ze ontdekten dat het lichaamseigen enzym plasmine in TTP-patiënten bezig is om deze propjes uit elkaar te knippen. Helaas schiet plasmine tijdens zware ziekteaanvallen tekort om problemen volledig te voorkomen. Onderzoek van bloedmonsters van bijna zestig patiënten ondersteunt dit mechanisme.
Geneesmiddel
Maas en collega’s hebben in diermodellen al aangetoond dat de ziekte TTP kan worden tegengegaan door plasmine ‘aan te sporen’ met het bekende geneesmiddel streptokinase. Die behandeling helpt plasmine om de propjes af te breken. “Het is heel mooi dat wij hebben laten zien dat een reeds bestaand geneesmiddel voor andere aandoeningen, ook déze patiënten zou kunnen helpen”, vertelt Coen Maas. “Als internationale collega’s onze resultaten bevestigen kunnen we dat medicijn gaan testen in een klinische studie. Het is daarmee en mooi voorbeeld van translationeel onderzoek, waarbij diepgravend inzicht in een ziekteproces kan leiden tot nieuwe behandelingen.”
Bloedplaatjes
Overigens was de werking van plasmine al lang bekend, maar tot nu toe dachten onderzoekers dat het alleen draden van fibrine in stolsels oploste. Nu blijkt het dus ook direct bloedplaatjes van elkaar los te kunnen knippen. Patiënten met een hartaanval, beroerte of trombose in het been krijgen daarom vaak medicijnen die plasmine aanzetten. De nieuwe bevindingen uit TTP verschaffen mogelijk ook een beter inzicht in hoe deze medicijnen in deze patiënten hun werk doen.
De ziekte TTP wordt jaarlijks vastgesteld bij zes op de miljoen mensen en verloopt – wanneer de patiënt niet wordt behandeld – vaak levensbedreigend. In Nederland wordt de ziekte in ongeveer honderd nieuwe patiënten per jaar vastgesteld.
Referentie
Tersteeg C, de Maat S, de Meyer SF, Smeets MWJ, Barendrecht AD, Roest M, Pasterkamp G, Fijnheer R, Vanhoorelbeke K, de Groot PG, Maas C. Plasmin cleavage of von Willebrand Factor as an emergency bypass for ADAMTS13 deficiency in thrombotic microangiopathy. Circulation DOI: 10.1161/CIRCULATIONAHA.113.006727
Bron: UMC Utrecht maandag 3 februari 2014