DBA kan alleen worden genezen met een stamceltransplantatie (ook wel beenmergtransplantatie genoemd). Dit is echter een erg risicovolle behandeling die zeer goed afgewogen moet worden.

De twee meest toegepaste behandelingen zijn:

• medicijnen
• bloedtransfusie

Medicijnen

Medicijnen zijn erop gericht complicaties te voorkomen of te beperken en de symptomen te verlichten. Hierbij zijn verschillende benaderingen mogelijk:

Medicijnen die de aanmaak van rode bloedcellen stimuleren

Bij deze behandeling worden corticosteroïden ingezet, prednison of prednisolone. Ongeveer 1/3 deel van de patiënten reageert hier zeer goed op (complete respons), 1/3 redelijk (partiele respons) en de rest reageert niet op deze behandeling.

40% is prednison afhankelijk, 40% is transfusie afhankelijk, 20% is in klinische remissie.

Medicijnen die het eigen afweersysteem onderdrukken

Deze geneesmiddelen schakelen de eigen afweer kortdurend uit. Het zorgt er voor dat het lichaam niet langer de eigen cellen aanvalt en vernietigt. Het medicijn ciclosporine kan hiervoor worden ingezet.

Overzicht Klinische studies (trials).

Bloedtransfusies

Veel patiënten met DBA worden behandeld met bloedtransfusies, vaak maandelijks. Hierdoor worden de rode bloedcellen tot een aanvaardbaar niveau gebracht. Bloedtransfusies worden gegeven bij patiënten die onvoldoende reageren op de behandeling met prednison.
Door regelmatige bloedtransfusies kan ijzerstapeling optreden. [met als mogelijk gevolg: hartfalen, leverfalen, hormonale afwijkingen, groeivertraging en botontkalking.]

Behandeling van fysieke afwijkingen

Veel van aangeboren afwijkingen (zoals duim of misvormingen van het onderarmbot) kunnen worden gecorrigeerd door bepaalde chirurgische procedures. Ook misvormingen aan de organen (bijvoorbeeld de urinewegen, het maagdarmkanaal of het hart) kunnen operatief worden behandeld.

Cel- en gentherapie

Cel- en gentherapieën beloven voor patiënten met zeldzame, ernstige of genetische aandoeningen een manier om hun aandoening niet alleen te behandelen, maar ook te genezen.
Waar staan we in ons land met cel- en gentherapie?
In dit digitale magazine, dat tot stand is gekomen middels een samenwerking tussen verschillende bedrijven, komt dit allemaal aan de orde.