Op dit moment kan de ernstige bloedarmoede bij DBA-patiënten alleen genezen worden door middel van transplantatie van stamcellen (ook wel beenmergtransplantatie of BMT genoemd) van een gezonde donor. Dit kan een familiedonor zijn (meestal broer of zus), maar ook een niet-verwante donor. De zogenaamde weefseltypering (HLA-typering) van de donor moet namelijk heel goed overeenkomen met die van de patiënt.

Bij een stamceltransplantatie (SCT) worden de zieke bloedstamcellen van de patiënt vervangen voor door gezonde bloedstamcellen. Tevens wordt bij een SCT de afweer vervangen. Hoewel de resultaten van SCT bij DBA sterk verbeterd zijn in de afgelopen 10 jaar, zijn er nog steeds reële risico’s aan deze behandeling verbonden. De resultaten zijn afhankelijk van de leeftijd van de patiënt (op jongere leeftijd zijn de resultaten beter).

DBA-patiënten die chronisch afhankelijk zijn van bloedtransfusies (met daarbij ijzerstapeling), of patiënten die om andere redenen niet behandeld kunnen worden met prednison (door ernstige bijwerkingen of onacceptabel hoge doseringen nodig voor effect), of patiënten die MDS en AML ontwikkelen, komen in aanmerking voor een SCT.