Patiënten die regelmatig bloedtransfusies krijgen, lopen een groot risico op ernstige ijzerstapeling omdat met iedere bloedtransfusie ongeveer 200 mg ijzer het lichaam binnenkomt en het lichaam niet in staat is dit ijzer op de een of andere manier te verwijderen. Het overschot aan ijzer wordt opgeslagen in met name de lever, het hart, de pijnappelklier (hypofyse) en de alvleesklier. Als daarin te veel ijzer wordt opgeslagen, kan dat deze vitale organen aantasten. Ijzerstapeling ontstaat pas na >10 bloedtransfusies, vooral als het in een tijdbestek van 1 a 2 jaar toegediend wordt.

DBA patiënten die frequent transfusies krijgen worden uitgebreid gescreend op ijzerstapeling. Zo nodig krijgen ze een vorm van chelatietherapie. Het is beter ijzerstapeling zo goed mogelijk te voorkomen door al vroeg met chelatietherapie te beginnen. Het blijkt namelijk erg moeilijk voor tieners en jongvolwassenen om de therapie goed vol te houden.

Chelatietherapie

Naast het klassieke deferoxamine (handelsnaam Desferal) dat via

een infuus onderhuids of in een bloedvat moet worden toegediend, zijn er de laatste decennia twee nieuwe medicijnen (chelatoren) in de vorm van een pil op de markt gekomen: deferipron (handelsnaam Ferriprox) en deferasirox (handelsnaam Exjade).
Deze medicijnen kunnen vervelende bijwerkingen hebben. Een patiënt moet samen met zijn hematoloog aan de hand van eventueel optredende klachten goed bepalen welke chelator
(of combinatie van chelatoren) geschikt is.

In chelatoren zitten moleculen die zich aan ijzer kunnen binden,waarna ze met het ijzer het lichaam verlaten via de nieren of de darmen

In dit filmpje laat Jonathan zien hoe je een onderhuids (subcutaan) infuus bij jezelf zet bij een desferalbehandeling.